为何SMA罕见病的药费很贵，SMA罕见病是一种什么病？

Question

如题所述

Answer 1

SMA在医学上也称为脊髓性肌萎缩。它是一种染色体隐性遗传神经肌肉疾病。目前，中国仅有一种有效的SMA治疗药物。这种药物的价格高达每针69.7万元。药品很少见，因此药品成本非常昂贵。如果不注射药物，儿童将在2岁以内死于呼吸衰竭。北京梅尔脊柱肌肉萎缩症治疗中心负责人告诉大家，根据该中心的统计，目前中国大约有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且还有有许多儿童没有被准确计数。

SMA是一种罕见的疾病，只能用一种药物治疗，因此药物的成本非常昂贵。 SMA是一种罕见脊髓性肌肉萎缩的病症，是一种神经元疾病，可导致肌肉无力和萎缩。 SMA可能会损坏身体周围的肌肉。在最常见的类型中，患者的腿无力通常比手臂的更为严重。有时呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也会受到影响，这可能会导致睡眠时呼吸困难。

SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中“生存运动神经元1号”引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为“生存运动神经元”（SMN）的蛋白质。 

用于SMA罕见疾病的药物成本非常昂贵，因为只有一种药物可以治疗SMA罕见疾病。 SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。SMA是由人体中“生存神经元1号”基因的缺失或异常（突变）引起的 。通常，SMA不被认为是进行性疾病，但是随着肌肉的持续衰弱，患者的典型表现是功能的逐渐丧失。这个过程可能是渐进的，或者在生长期或疾病期间更为明显。

Answer 2

SMA罕见病又被称作是脊髓性肌肉萎缩症，主要发病于婴幼儿，会出现肌肉无力萎缩，严重的还会丧失呼吸、吞咽等。目前全球只有三种药可以治疗，但是只有诺西那生纳注射液在中国上市。

Answer 3

SMA罕见病的药费很贵，是因为研发公司付出了大量的人力、财力，因此药物非常贵，SMA罕见病是一种脊髓性肌萎缩症，对全身的肌肉造成巨大的伤害！

Answer 4

因为这种药品的成本极高，研究费也高。SMA罕见病是脊髓性肌萎缩。