“每一个小群体都不应该被放弃”，2021年11月11日，福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人，相关短视频也在网上广泛传播，双方经过一个半小时总共8轮谈判，最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右，前后降幅达到40%。
诺西那生钠注射液谈判现场
那么诺西那生钠注射液到底是什么，为什么说是小群体用药。从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），也是中国首个能治疗罕见病SMA的药物，SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
其中罕见病多发于遗传、多发于儿童，SMA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体，据报道，国内SMA病例在2到3万之间，相较于数十亿的普通用药人口基数来说，诺西那生钠市场群体小众且分散也是导致其价格居高不下的原因之一。
诺西那生钠
其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢？首先我们来看下其进入中国市场的时间线：2019年4月全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗，其定价为第一年70万元/6针，后续每年37万元/3针且需长期使用。
2021年初，诺西那生钠价格调降到55万元一针，并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。
2021年11月，国家医保局价格谈判，诺西那生钠报价每支降到了33000元左右，并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
最后想说的是，不管群体大小，国家都会记住，只是现有条件下，医保还不能涵盖到所有种类，但此时患者要坚强，坚强的看着国家强大，让每个人都病有所医。
一支诺西那生纳注射液在我国的售价近70万元。作为全球首个也是目前唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，在登陆我国后却因天价挡住了许多SMA患儿救治的道路。经过了近2年的努力，如今这一障碍已经被国家医保局扫清了。
12月3日，国家医保局正式发布，诺西那生纳注射液被正式纳入医保，从2022年1月1日起执行。专家估计，纳入医保后将为患儿家属使用该药极大地减轻了经济负担，每年自费的费用可能会降至10万元以内。今天，我们就来聊聊为何诺西那生纳会需要如此高昂的价格吧。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是什么病？
要了解诺西那生纳，我们首先要介绍一下脊髓性肌痿缩症（SMA）这个疾病。SMA是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，是一种由多种基因突变引起的疾病。
该病在欧美人群新生儿中发病率约1/10000，我国虽然没有确切的发病率数据，但携带该病基因的携带者约1/42。该病由重到轻分为4型，通常在婴幼儿即开始发病，主要表现为肌无力，从四肢对称性无力逐渐发展到无法站立、吞咽困难和呼吸无力，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。虽然该病在全球范围是一种罕见病，但由于我国有一定数量的基因携带者，所以估计我国有二万到三万SMA患儿。
神奇的诺西那生纳
在诺西那生纳诞生之前，SMA没有任何药物可治，该药是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA），是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。SMA患儿使用该药第一年需要注射6针，之后每年注射3针，所以近70万/针的价格试问有多少中国家庭能够负担得起？
为何诺西那生纳针会这么贵？
这其实不能完全说企业黑心，也是由市场决定的，由于SMA是罕见病，市场规模小，因此业界对于治疗这些罕见病的药物又称为“孤儿药”。对于“孤儿药”，是不会有太多企业愿意研发的，因为先不论研发是否可以成功，即使成功了，能够用上的患者也是少之又少，何况还要冒着研发失败，巨额投资打水漂的风险？而诺西那生纳则是其中为数不多的佼佼者，我们有句古话“物以稀为贵”，所以它的价格也足以惊掉我们的眼球。
该药纳入我国医保目录，意味着SMA患儿使用该药部分可以由医保报销，更多的人用得起该药了，大大减轻了我国SMA患儿家庭的经济负担，也避免了因病致贫的窘境，这无疑是我国广大SMA患儿的福音，难怪有患儿家属在听到这则消息时会喜极而泣。
定价昂贵，实际患者支出有限
诺西那生钠是第一个用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的神经退化性疾病，其病因是因为遗传原因无法生产一种叫SMN的蛋白质，患者运动功能会逐渐恶化，严重者会全身瘫痪、不能自主呼吸引起死亡。Nusinersen提升SMN蛋白的生产量从而改善患者运动功能，并降低患者的死亡率。
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2016年12月nusinersen在美国通过优先审查后取得上市许可，稍后在欧洲联盟、加拿大、巴西、日本、韩国、新西兰等国也被核准为处方药。Nusinersen在美国与欧盟都被视为治疗脊髓性肌肉萎缩症的孤儿药。2016年上市时，该药物以125000美金（约折合869000人民币）一针，治疗第一年因注射次数较多需要750000美金，以后每年375000美金的价格而创下美国药价新记录而被《纽约时报》报道。
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日本该药物的定价9493024日元（约折合625000人民币）在各国中属于中等。低于美国125000美金近87万人民币的定价，高于澳大利亚11万澳元约55万人民币定价。
但日本患者如果需要注射该药实际支出是非常低廉的，比如笔者如果家人需要注射诺西那生钠，那么实际支出是门诊打一针500日元约33元人民币，住院的话是300日元约20元人民币，如果家庭收入低，比如笔者在日本留学期间，实际支出会是0。
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诺西那生钠定价为什么这么高？
单纯以药企垄断赚黑心钱来解释高昂的药价是不负责任的，否则无法解释为何各国该药物都如此昂贵。药物通常单纯制造成本并不高，造成药价高昂的主要理由是药物研发成功率低（约2万分之1），药物研发周期长（通常以10年为单位），药物研发成本高（从细胞实验到动物实验再到3期临床实验动辄上亿美金），而脊髓性肌肉萎缩症这类罕见疾病还有一个问题就是销量非常有限，美国统计数字表明该病每年新发患者约400人，全部患者约1万，据估算中国情况也大致类似，每年新发患者约1000前后，累计患者3万前后，高昂的成本被有限人数分担，价格自然就高居不下了。
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具体到诺西那生钠，最初的相关发现是由2006年马萨诸塞大学医学院的Singh团队发现的，同年冷泉港实验室的Adrian Krainer团队正与Ionis制药（原Isis制药）开始药物研发，并在动物身上发现nusinersen的良好治疗效果。出自研发风险（尚未人体实验）和后期推广费用方面的考虑，Ionis制药2015年将该药物专利卖给了Biogen，当年授权费为七千五百万美元，获得FDA批准的2016年Biogen向Ionis制药支付授权费一亿五千万美元。
诺西那生钠早已不是脊髓性肌肉萎缩症最贵的药
事实上，诺西那生钠在2016年创下的药物价格记录已经被不断打破。2020年日本厚生省批准诺华制药脊髓性肌肉萎缩症新药的Onasemnogene abeparvovec（商品名为Zolgensm）创下167，077，222日元的新记录（约1100万人民币），但如果笔者家属需要使用该药，实际支出仍然是500日元一次，原因是日本医疗费支出向老人和儿童倾斜，儿童单次门诊或住院一日家庭支出根据去年家庭总收入确定，收入高的多出点，收入少的少出点，不能不说在这一点上日本还是很共产主义的。
1100万的药价如果由个人负担，那么个人显然会不堪重负的。如果强行让药企将价格降到成本之下，那么也不利于新药研发。而由全社会承担就相对合理了，毕竟这是一个非常罕见的疾病，高昂的药价和发病人数一乘再除以人口总数，支出就比较有限了。本回答被网友采纳