在回答这个问题之前，我需要先阐述一下什么是罕见病。
罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病，绝大部分属于先天性疾病、慢性病，且常 常危及生命。在新生儿中发病率为1/6000~1/10000的脊髓性肌萎缩症(SMA)显然属于罕见病。问题中的进口药诺西那生钠是治疗SMA精准靶向治疗药物。
图1. 诺西那生钠注射液
一种新型药物从开始研发到上市需要数十亿刀、堪称天价的资金投入。同时，新型药品专利的保护时间只有二十年。抛除获取专利到可以上市的时间，留给药企赚回成本的时间所剩无几。对于这些患者稀少的罕见病药物，提高药品价格只能成为药企为挽回成本的唯一方式。
国内70万人民币一剂的诺西那生钠注射液，在美国价格为12.5万刀（约87万人民币），而题目所谓的在国外（澳洲）200元一剂，也只是因为该药已被纳入澳大利亚的药品福利计划，每支由政府11万澳元（约55万人民币）采购，因而患者仅需自费41澳元（约200人民币）。
讲到这里，我们不难明白，问题里200多元进口药国内卖70万只是一个某些媒体为吸人眼球赚取流量的噱头罢了。
话虽如此，罕见病药物价格高安依然是个不争的事实。那么接下来的问题是，针对价格高昂、治疗费用需要普通人努力一辈子才能勉强付清的疾病，患者该何去何从。
首先，短时间内这些罕见病药物不能成为医保药品，只能自费购买。但患者可以通过一些筹款平台以向社会集资的方式筹齐钱款。
图2. 水滴筹的志愿者们
其次，社会层面上，希望有关部门、社会名人起带头作用，向大众普及SMA等罕见病、建立相关公益协会等，通过社会各界的爱心人士为罕见病捐款的方式帮助到广大患者。如2014年美国波士顿学院前棒球选手发起的冰桶挑战，2014年8月仅在美国便筹到1.14亿美元善款。
图3. 2014年风靡全球的ALS冰桶挑战
最后，国家层面。目前，《第一批罕见病目录》已经出台，保障罕见病患者用药也已经被纳入“十三五”深化医改的重点任务。相信通过国家的不懈努力，罕见病特效药药纳入医保指日可待。
同时，我也相信，随着科技的进步与社会的发展，研发一种药品的成本会慢慢下降，终有一日罕见病药物短缺将不再是一门难题。
“200多元进口药国内卖70万”，这个事件源于近日某自媒体发布的“求药”消息。患有罕见病“脊髓性肌萎缩”的1岁婴儿急需要特效药物，但是需要承担70万元医药费，然而该药物在国外售价为200多元人民币。同时，该药物并不是一次性消费，每年需要注射多次，花费也在成倍的增加，罕见病痛的折磨，“穷病”的压力，很富裕的家庭怕不是也撑不过多少年。
高价药产生
一方面，我们很好奇国外售价200多元为何过了海关就变成了离谱的价格；另一方面，我们也想知道面对如此高昂的医疗费用，绝大多数的普通家庭如何承担。
有专业人士表明，治疗脊髓性肌萎缩的特效药之所以如此高价，是因为患有该病的患者很少，该药品的需求量就少，导致很少有制药企业关注该药品的研发与销售，造成了研发成本高导致价格昂贵的结果。
即使如此，国内外该药品的售价相差悬殊，让我们感觉上述理由都不能构成这样的结果。因此，关于药品的定价，我们渴望信息的公开化、透明化，垄断市场使得信息不对等，这让消费者只能够用大量的钱财去换取资源。
2018年电影《我不是药神》是根据真实事件改编，为我们讲述了慢粒白血病人群在面对高价药时表现出来的无助以及强烈的求生欲望，也正是这样优秀的影视作品引发了社会的更多思考。
我不是药神
《药神》电影之后，更多的药物被国家纳入到医保范围，政府集中采购减少了中间环节，减轻了患者的经济负担。
社会医疗保障卡
政府鼓励人才向罕见病药品研究领域流入，增加该方面人才福利待遇，这种方法也能够降低药品研究成本，同时也提高研究水平。
另外，政府加强对药品销售价格监管，这也是在为百姓提供保障。