专访正序生物领军人陈佳：革新碱基编辑，突破临床应用困境
正序生物，由回国创业的陈佳教授领军，致力于开发前沿的碱基编辑技术，以解决基因突变疾病治疗的瓶颈。由四位志同道合的科学家——陈佳、杨力、殷昊与杨贝共同组成的团队，各司其职，陈佳主攻碱基编辑工具开发，杨力专注于基因筛查，殷昊负责载体创新，杨贝则在蛋白质工程领域贡献力量。他们的目标是将科研成果转化为临床实践，以创新科技为基因疗法赋能。
团队凭借深厚科研背景和优秀团队协作模式，已经成功研发出多种碱基编辑系统，并获得天使轮融资。他们与上海科技大学携手，签署专利授权协议，将科研技术推向工业化生产的前沿。在从学术到商业的转变中，陈佳强调了交流和对未来技术前景的深入思考，这在他们开发出变形式碱基编辑系统(tBE)的过程中尤为关键。
tBE系统，以其低脱靶率和高效编辑性能，革新了传统的碱基编辑器，其灵感源自胞嘧啶脱氨酶的研究。团队攻克了基因长度限制，通过双载体AAV递送技术，确保了编辑的特异性。这一创新突破了天然结构和单载体限制，使得tBE在全基因组和转录组编辑中展现出卓越的适用性，已成功应用于Nature Cell Biology的研究，预示着心血管疾病治疗的新可能。
正序生物的管线策略谨慎而富有探索性，与国际巨头如Beam和Editas竞争，同时在国内市场占据一席之地，视作走向国际舞台的跳板。他们计划采用CDMO生产AAV，对于RNP递送则自建生产线，国内CDMO在这一领域的崛起为他们提供了强大支持。
面对碱基编辑的挑战，递送方式的优化成为关键，团队正在积极探索电转RNP和脂质纳米颗粒(LNP)作为瞬时性表达载体的可能性。市场竞争中，他们凭借tBE等核心技术，稳固在国内市场，同时面向国际竞争，展现科学家创业的力量。
在Tessera基因书写技术方面，陈佳认为其潜力巨大，但应用效果取决于实际表现，需要关注其在特定场景下的优势。基因组技术虽然潜力无限，但Cas9和碱基编辑技术的成熟性更为重要。LNP作为递送载体与AAV载体各有所长，两者结合将为基因编辑带来新的可能。
嘉程资本与生物世界的合作，揭示了生物科技领域对创新和趋势的关注，他们投资的不仅仅是新技术，更是对医疗健康未来的投入。正序生物就是这样的创新实践者，他们的故事无疑预示着基因疗法的光明未来。