2017年,我国发现采用人胚胎干细胞对视网膜色素变性可以有效治疗,这算是最近的一个突破。
2017年由中国科学院院士、中国科学院动物研究所周琪领衔的科研团队与郑州大学第一附属医院合作,将采用人胚胎干细胞分化而来的神经前体细胞和视网膜上皮细胞分别用于治疗帕金森病和黄斑变性。
视网膜色素变性是一种遗传性疾病,患者视网膜中可对光产生反应的视细胞逐渐消失,从而导致视力退化,严重时可能失明,目前尚无有效根治方法。
视网膜色素变性的发病率大约为1/4000—1/5000,会引发视网膜变性,患者常出现夜盲、视野缩小,最终视力丧失,严重影响生活质量。这种遗传性疾病主要是基因突变所致,目前已明确它与60多个基因的突变都相关,因此为基因治疗增加了难度。
基础领域的代表性工作包括单倍体干细胞等独特干细胞新类型、化学诱导获得新的细胞类型、特色动物模型细胞评价平台等在国际居于领先位置。在临床转化方面,正在积极开展一批利用干细胞治疗退行性变、脑和脊髓损伤、器官纤维化、视网膜色素变性等疾病的临床试验。
扩展资料:
原发性视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变,主要表现为慢性进行性视野缺失,夜盲,色素性视网膜病变和视网膜电图异常,最终可导致视力下降。
其遗传方式有常染色体隐性、显性与X性连锁隐性三种。以常染色体隐性遗传最多;显性次之;性连锁隐性遗传最小。双基因和线粒体遗传也有报道。
生物化学研究发现氨基乙磺酸缺乏可引起猫产生视网膜色素变性,氨基乙磺酸是一种含硫氨基酸,在视网膜中含量很高,有可能是一种神经介质因子,起保护作用。铜、锌和维生素A异常也可能与RP发病有关。
参考资料:人民健康网-“种子细胞”引领新医学革命
2017年,我国发现采用人胚胎干细胞对视网膜色素变性可以有效治疗,这算是最近的一个突破。
2017年由中国科学院院士、中国科学院动物研究所周琪领衔的科研团队与郑州大学第一附属医院合作,将采用人胚胎干细胞分化而来的神经前体细胞和视网膜上皮细胞分别用于治疗帕金森病和黄斑变性。
视网膜色素变性是一种遗传性疾病,患者视网膜中可对光产生反应的视细胞逐渐消失,从而导致视力退化,严重时可能失明,目前尚无有效根治方法。
视网膜色素变性的发病率大约为1/4000—1/5000,会引发视网膜变性,患者常出现夜盲、视野缩小,最终视力丧失,严重影响生活质量。这种遗传性疾病主要是基因突变所致,目前已明确它与60多个基因的突变都相关,因此为基因治疗增加了难度。
基础领域的代表性工作包括单倍体干细胞等独特干细胞新类型、化学诱导获得新的细胞类型、特色动物模型细胞评价平台等在国际居于领先位置。在临床转化方面,正在积极开展一批利用干细胞治疗退行性变、脑和脊髓损伤、器官纤维化、视网膜色素变性等疾病的临床试验。
扩展资料:
原发性视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变,主要表现为慢性进行性视野缺失,夜盲,色素性视网膜病变和视网膜电图异常,最终可导致视力下降。
其遗传方式有常染色体隐性、显性与X性连锁隐性三种。以常染色体隐性遗传最多;显性次之;性连锁隐性遗传最小。双基因和线粒体遗传也有报道。
生物化学研究发现氨基乙磺酸缺乏可引起猫产生视网膜色素变性,氨基乙磺酸是一种含硫氨基酸,在视网膜中含量很高,有可能是一种神经介质因子,起保护作用。铜、锌和维生素A异常也可能与RP发病有关。
参考资料:人民健康网-“种子细胞”引领新医学革命
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