全球专业资讯服务领导者科睿唯安(Clarivate Analytics)于今(21)日发布《2019最值得关注的药物预测》 (2019 Cortellis Drugs to Watch) 年度报告，此报告根据Cortellis资料库，预测7款2019年可能上市、并有望在2023年销售达到、甚至超过10亿美元的畅销新药，这些新药主要集中在免疫相关与遗传疾病两个领域，包含脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy, SMA)、类风溼性关节炎(Rheumatoid arthritis, RA)、阵发性夜间血红素尿症(Paroxy *** al nocturnal hemoglobinuria, PNH)以及过往几乎无药可医的花生过敏(Peanut allergy)。
突破性药物AR101 有助降低花生过敏症之风险
报告中所预测的药物领域几乎全部集中在「遗传疾病」(如SMA)和「过度免疫反应」(包括自身免疫) 为特征的疾病领域，例如最常见的食物过敏现象：花生过敏。据公开资料显示：花生过敏轻则皮肤痒，严重时可能休克丧命1，预估美国与欧洲约有6百万人患有花生过敏症2，在台湾，花生过敏亦在国人十大过敏食物排行榜名列前茅3，唯一方法只有避免食入花生，然而日常中许多食物都会参有花生成分，防不胜防，突破性创新药物AR101将会是市场上第一个批准的花生过敏疗法，帮助有花生过敏症的人降低意外食用含有花生的食物所带来的风险4。
药物市场的开发依照种类不同其策略也有所不同
从市场开发策略来看，报告显示，相较竞争激烈的快速跟进药物开发模式，利基药物的开发吸引了更多的投资，推动大型药厂与专精特殊领域的制药公司紧密合作，且因国际管理单位的策略及鼓励措施，导致药物发展转为着重在利基病人族群与未满足的临床需求。另外，市场竞争多样化，从完全没有竞争者的完全新创药物(针对花生过敏的AR-101)、已经有一个强劲竞争对手的产品(SMA药物Zolgenzma)，到要进入竞争激烈的市场(RA药物Upadacitinib)，各自的策略都有其优劣。
政策与策略的改变 对于罕见药物的开发有正向帮助
科睿唯安生命科学事业群总裁Mukhtar Ahmed强调：「从今年的报告中发现，有了药物管理机关对罕见药物开发的优先审查与税收减免等鼓励措施，加上突破性、新的药物研发策略，对过去较未被照顾到的病患有正向的影响。这些创新疗法也代表跨领域合作的能量，可以加速创新的脚步，各研发单位能够清晰地阐明这些疾病的发病机理，并有的放矢地设计且成功开发出有治疗价值的药物，证明了近几十年来生命科学的巨大进步。」
详细药物名单以及其销售预测，请见表格一，完整的报告请见clarivate/drugstowatch2019
【表格一】
将在 2019 年进入市场并在 2023 年成为 “ 重磅级 ” 的 7 款药物
数据来源为科睿唯安的Cortellis竞争情报资料库，撷取时间为2019年3月5日，预测金额为百万美元(M)以及10亿美元(B)， *=免疫相关疾病、∆=遗传相关疾病、†=突破创新治疗、‡=快速通道、|=孤儿药、§=优先审查、‡‡=完全新创的药物(first-in-class)