第1个回答 2024-08-17
罗米司亭（Nplate、Romiplostim)是一种用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）的血小板生成素（TPO）受体激动剂。ITP是一种免疫介导的出血性疾病，成人ITP常呈慢性病程，糖皮质激素是其一线治疗的重要药物，但存在患者出现激素无效、激素不耐受、激素依赖的情况，因此需要转换二线治疗药物TPO-RA。罗普司亭作为有效、安全、耐受性好的创新型长效TPO-RA，具有延长半衰期、降低给药频率的优势，提高了患者的依从性。研究证明，无论是脾切除或非脾切除的ITP患者，罗普司亭均不增加血栓事件发生率，且具有良好的肝脏安全性。在中国及日本的PK/PD研究中，惠尔凝®起效迅速，1周内患者的血小板计数可达到ITP的治疗目标。罗普司亭的规格剂量为注射用:125 mcg（微克）、250 mcg（微克）或500 mcg（微克），为无菌、冻干、固体白色粉末，装在单剂量小瓶中。美国于2008年8月份首次获批上市，中国于2022年1月获批上市，生产厂家为美国安进Amgen Inc./日本协和麒麟。国产仿制药齐鲁制药于2022年3月首仿申报上市，预计2024年5月份能铺货购买到。医保适应症为限对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）治疗反应不佳的成人（≥18周岁）慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者。适应症包括治疗慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不充分的患者中的血小板减少症、增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者（包括足月新生儿）的生存率、用于再生不良性贫血。用法用量为初始剂量1μg/kg每周1次皮下注射，通过增量1μg/kg调整每周剂量以达到和维持血小板计数50×109/L，最大剂量不要超过每周10μg/kg。不良反应包括关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良、感觉异常等。罗普司亭增加骨髓内网硬蛋白沉积的风险，临床研究未除外网硬蛋白和其它纤维沉积导致有血细胞减少的骨髓纤维化的可能性。中止罗米司亭可能导致血小板减少比Nplate治疗前更坏，需要监查全血细胞计数（CBCs），包括血小板计数至少2周。过量罗米司亭可能增加血小板计数至产生血栓形成/栓塞并发症的水平，需评估患者中和抗体的形成。罗普司亭可能增加血液学恶性病的风险，尤其是有骨髓增生异常综合征患者。每周监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片，直至达到稳定的罗米司亭剂量。其后，至少每月监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片。多项研究显示罗普司亭具有快速起效、效果拔群、安全性好、便捷省心的特点，且在中国上市后连续三年荣获医药界诺贝尔奖“盖伦奖”，被评为最佳生物技术产品。荟萃分析显示，和艾曲波帕、利妥昔单抗和rhTPO+利妥昔单抗相比，罗普司亭在血小板计数方面排名最高；ITP患者停药后，罗普司亭持续缓解率比艾曲波帕高1.8倍。罗普司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，无肝脏毒性警告；与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低；与安慰剂相比不增加血栓风险；目前已知和罗普司亭相互作用的药物少，在中国上市药物中只有1种。罗普司亭快速升血小板，不影响肝功能，和其他药物相互作用少，一周只需使用一次，不需要禁食、空腹，尤其适合亟需升血小板的老年患者。在同等医保环境下，使用惠尔凝®的患者急救医疗成本和出血医疗成本更低，进而减少总医疗成本，因此对于ITP患者而言惠尔凝®更具成本效益。请谨遵医嘱，个人观点仅供参考。