新药可通过实践经验或理论指导下合成、筛选而发现。新药的研究过程大致可分为临床前研究、临床研究和上市后药物监测（post-marketingsurveillance）。
临床前研究主要是药物化学研究和药理学研究，前者包括药物制备工艺路线、理化性质及质量控制标准等，后者则是以符合《实验动物管理条例》的实验动物为研究对象，进行药效学、药动学及毒理学研究。临床研究分为四期：
Ⅰ期临床试验是在20至30例正常成年志愿者身上进行的初步药理学及人体安全性试验，是新药人体试验的起始阶段，为后续研究提供科学依据。
Ⅱ期临床试验为随机双盲对照试验，观察病例不少于100例，主要是对新药的有效性、安全性做出初步评价，并推荐临床给药剂量。
Ⅲ期临床试验是在新药批准上市前、试生产期间，扩大的多中心临床试验，观察例数不少于300例，对新药的有效性和安全性进行社会考察；新药通过临床试验后，方能被批准生产、上市。
Ⅳ期临床试验是在药品上市后，在社会人群较大范围内继续进行的新药安全性和有效性评价，是在长期广泛使用的条件下考察疗效和不良反应，也称为售后调研。该期对最终确定新药的临床价值有重要意义。
目前研发领域又提出0期临床试验的概念。0期临床试验是一种限于传统的Ⅰ期临床试验开展的研究，旨在评价受试药物的药效动力学和药代动力学特征。
特点是：小剂量、短周期、少量受试者、不以药物疗效评价为目的，其目的是对作用于靶点指标和（或）生物标记物的抗肿瘤候选药物的药效学和药动学进行评价。
扩展资料：
药理学研究的内容包括
1、药物效应动力学（pharmacodynamics）:简称药效学。研究药物对机体的作用，包括药物的作用和效应、作用机制及临床应用等。
2、药物代谢动力学（pharmacokinetics）:简称药动学。研究药物在机体的作用下所发生的变化及其规律，包括药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，特别是血药浓度随时间变化的规律、影响药物疗效的因素等。
参考资料来源